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脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是體隱性遺傳疾病，導因於脊髓運動神經元（MN）的漸進性死亡。雖然反義寡核苷酸對SMA是一種很重要的治療藥物，然而此種治療方式使用侵入性且需要反覆性的脊髓鞘內注射，再加上治療效果的異質性，讓此種治療方式的施行仍然具有相當高的挑戰性。我們發現一種微型核糖核酸MiR34a可能作為SMA在反義寡核苷酸治療後效果預測的生物標誌物，並證明MiR34a在腦脊液的表現量和SMA的疾病進程具有負相關性的趨勢。另外，我們發現MiR34 基因剔除小鼠在許多程度上重現了 SMA 的小鼠病理表型，說明 MiR34a 可能參與了 SMA 發病機制。我們相信此研究提供了關於 SMA致病 機制的關鍵信息，並為未來 SMA 治療效果的臨床評估提供了重要預後線索。