中央研究院智財技轉處對外服務網

神經退化性疾病是高齡化社會中常見的疾病，其中以阿茲海默症最為普遍。隨著全球人口老化，阿茲海默症患者已達數千萬人，成為日益嚴峻的醫療負擔與挑戰。現有臨床藥物僅能做到緩解症狀或延緩惡化，卻始終無法顯著改變疾病進程或達到治癒的效果，因此，尋找新的治療策略成為研究焦點。阿茲海默症的病理機制多樣且複雜，其中腦部能量缺乏是重要病理特徵之一。本發明為平衡型核苷轉運蛋白（ENT1）抑制劑，藉由改善腦部能量平衡來治療神經細胞能量缺損。臨床前研究證實在不同阿茲海默症小鼠模型中具有顯著療效，對照實驗也證實比傳統臨床用藥之療效更為優越。研究團隊已完成臨床前藥動、藥效和安全性分析，取得美國與台灣食品藥物管理局的新藥臨床試驗（IND）許可，並於台灣啟動第一期人體臨床試驗。