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在這項工作中，我們巧妙地應用了我們特有和獨特的小分子庫，該庫由先前天然產物啟發的組合化學方法開發，並用於進行酸性α-葡萄糖苷酶酶的穩定性評估。出乎意料的是，我們發現一些小分子能夠穩定標的蛋白質。經過系統性的修飾和生物活性評估後，開發了先進的化合物，可以選擇性穩定酵素或細胞溶酶體中的酸性α-葡萄糖苷酶。此外，我們的數據顯示該化合物可以在向龐貝細胞系遞送藥物期間穩定外源性α-葡萄糖苷酶。該化合物將可以減少蛋白質藥物在酶替代療法中對龐貝氏症治療的使用，以大幅降低成本及減低病人副作用之風險。